Ringkasan
Apa itu terapi gen?
Terapi gen adalah pengobatan eksperimental menggunakan bahan genetik untuk mengobati atau mencegah penyakit tertentu. Meskipun belum tersedia secara luas, terapi gen suatu hari nanti dapat membantu dokter mengobati penyakit dengan mengganti gen penyebab penyakit secara langsung.
Uji klinis sedang menyelidiki terapi gen untuk pengobatan kanker, degenerasi makula terkait usia dan penyakit mata lainnya, kondisi genetik tertentu dan HIV/AIDS. Saat ini, satu obat terapi gen, Luxturna®, telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk digunakan di Amerika Serikat. Luxturna mengobati penyakit retina (mata) bawaan tertentu.
Detail Prosedur
Bagaimana cara kerja terapi gen?
Terapi gen bekerja dengan mengganti atau menonaktifkan gen penyebab penyakit. Dalam beberapa kasus, terapi gen memasukkan gen baru ke dalam tubuh untuk mengobati penyakit tertentu.
Dengan terapi gen, dokter mengirimkan salinan gen yang sehat ke sel-sel di dalam tubuh. Gen yang sehat ini dapat menggantikan gen yang rusak (bermutasi), menonaktifkan gen yang bermutasi atau memperkenalkan gen yang sama sekali baru.
Pembawa, yang disebut vektor, mengangkut gen sehat ini ke dalam sel. Dalam kebanyakan kasus, vektor adalah virus yang dimodifikasi yang tidak menyebabkan penyakit. Vektor juga dapat berupa jenis bakteri tertentu atau molekul DNA sirkular (DNA plasmid). Metode tambahan untuk mengemas dan mengirimkan materi genetik juga sedang diselidiki secara aktif, seperti penggunaan nanopartikel, enkapsulasi molekul lipid dan penggunaan arus listrik.
Injeksi atau infus intravena (IV) memasukkan vektor ke dalam tubuh. Dalam beberapa kasus, dokter mengumpulkan sel dari pasien, menambahkan vektor di laboratorium dan mengembalikan sel yang mengandung vektor ke tubuh pasien melalui injeksi atau infus IV.
Risiko / Manfaat
Apa risiko dan manfaat terapi gen?
Dengan pengecualian Luxturna yang telah disetujui FDA, dokter masih bereksperimen dengan terapi gen. Keamanan jangka panjang dari perawatan tersebut belum ditentukan. Beberapa terapi gen tampaknya efektif dalam menyembuhkan kondisi tertentu. Tetapi tidak ada cukup bukti tentang terapi gen secara keseluruhan untuk menentukan semua risiko yang mungkin terjadi.
Beberapa penelitian terapi gen menunjukkan terapi gen dapat memperburuk gejala atau membuatnya bertahan lebih lama. Selain itu, komplikasi terapi gen tertentu mungkin termasuk kanker, toksisitas dan peradangan.
Pemulihan dan Outlook
Bagaimana prospek setelah terapi gen?
Pemulihan Anda tergantung pada kondisi medis mana yang ditangani oleh terapi gen. Komplikasi bisa serius dan dapat memengaruhi hasil Anda.
Kapan Harus Menghubungi Dokter?
Kapan saya harus bertanya kepada dokter saya tentang terapi gen?
Para peneliti sedang menyelidiki terapi gen untuk mengobati kanker, penyakit mata, beberapa kondisi genetik dan HIV/AIDS. Jika Anda tertarik untuk berpartisipasi dalam uji klinis yang melibatkan terapi gen, bicarakan dengan dokter Anda. Dokter Anda dapat membantu menentukan apakah terapi gen dapat mengobati kondisi Anda.
Discussion about this post